Miguel y Esther, los padres del niño de Mislata que sufre distrofia muscular de Duchenne y al que la Generalitat le niega el tratamiento, se han presentado esta mañana en la Conselleria de Sanidad con una caja que contenía más de 250.000 firmas de apoyo a su causa.
En menos de un mes, la campaña de recogida de firmas a través de la plataforma Change.org ha superado todas sus expectativas y, ahora, los padres de Miguel se agarran al abrumador respaldo ciudadano para conseguir que la Generalitat rectifique y les autorice el tratamiento.
La distrofia muscular de Duchenne que padece Miguel es una enfermedad rara y degenerativa que causa la pérdida de la función de los músculos y va provocando progresivamente afecciones graves a todos los niveles. Para combatirla existe un fármaco en fase experimental, el Translarna, que si bien no cura la enfermedad, está demostrado que ralentiza considerablemente su avance.
El Traslarna es un fármaco que está en ensayo confirmatorio de fase III y ha sido aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, por lo que, aunque aún no se comercializa, ya se puede administrar por la vía del uso compasivo, como está ocurriendo en varios países de Europa e incluso en varias comunidades autónomas españolas, como Galicia, Madrid y Castilla la Mancha, donde decenas de niños con distrofia muscular de Duchene están siendo tratados con este fármaco.
Sin embargo, a Miguel la Generalitat le deniega este tratamiento. Sus padres defienden que el niño de Mislata reúne las mismas condiciones que los otros 4 niños de Galicia, Madrid y Castilla la Mancha. De hecho, es el Servicio de Neurología del Hospital La Fe, encabezados por el doctor Vílchez, reconocido investigador a nivel mundial en el tratamiento de enfermedades degenerativas, quienes le han prescrito el tratamiento con Translarna, pero la Conselleria de Sanidad no se lo autoriza.
Esther y Miguel se han reunido esta mañana con el director de general de Farmacia de la Conselleria de Sanidad y están dispuestos a llegar hasta donde haga falta para mejorar la calidad de vida de su hijo. De momento, hoy han conseguido de compromiso de que la Conselleria volverá a estudiar el caso y les dará una respuesta definitiva antes de final de mes.
