Investigadores de UV, entre ellos la alaquasera Amparo García, hallan una molécula para el tratamiento de la distrofia miotónica

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Investigadores de la Universitat de València (UV), entre los que se encuentra la investigadora alaquasera Amparo Garcia López, han descubierto una molécula activa en dos modelos animales para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad hereditaria que provoca problemas neuromusculares degenerativos como debilidad muscular, problemas en la relajación de contracciones musculares voluntarias y arritmias cardíacas, entre otros síntomas.
Según ha informado la institución académica en un comunicado, los resultados se han publicado en la revista científica Proceedings of the National Academy of Sciences of USA (PNAS USA). En la investigación también han participado científicos de la Unidad Asociada del Consejo Superior de Investigaciones Científicas – Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia, liderados por el profesor Enrique Pérez Payá.

Los resultados de la investigación se han patentado y la licencia de la patente se ha concedido a la empresa Valentia Biopharma, del Parc Tecnològic de la Universitat de València, con lo que la investigación ya se ha transferido al sector productivo.

La distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de un caso en 8.000 personas, aunque constituye el tipo de distrofia muscular más común en adultos. Su origen está en un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada.

La molécula descubierta, denominada abp1, actúa de un modo “novedoso”, según ha explicado el profesor Rubén Artero, porque “es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión”.

Esta investigación ha sido financiada principalmente con fondos de la Muscular Dystrophy Association de los Estados Unidos y secundariamente por el Ministerio de Ciencia e Innovación y la Generalitat valenciana.

El descubrimiento de abp1 añade una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que se están ensayando en animales de experimentación. “Con ser un avance importante, el desarrollo de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y que la molécula continúe mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos”, ha indicado el profesor Pérez Payá.

La investigación con modelos de distrofia miotónica y su aplicación al descubrimiento de moléculas con potencial terapéutico en el entorno académico ha sido particularmente productiva porque, además del descubrimiento de abp1, ha propiciado la creación de Valentia Biopharma, un laboratorio de investigación biofarmacéutica ubicado en el Parc Científic de la UV.

Este laboratorio está especializado en el descubrimiento de fármacos empleando la mosca del vinagre Drosophila melanogaster como organismo para la experimentación. Además, esta investigación prevé una partida económica destinada a reforestación con la que compensar las emisiones a la atmósfera de 6, 9 toneladas de CO2 provocadas por los experimentos y la actividad ordinaria. “Pretendemos ser pioneros en la concienciación de proteger el medio ambiente y contribuir a paliar el cambio climático”, han destacado Artero y Pérez Payá.

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